Myalepta, dans la lipodystrophie

Plus précisément, Myalepta est indiqué en complément d’un régime alimentaire comme traitement substitutif pour traiter les complications associées à un déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie(LD) avec une LD généralisée congénitale (syndrome de Berardinelli-Seip) ou acquise (syndrome de Lawrence) confirmée chez les adultes ou enfants âgés de 2 ans et plus et ceux avec une LD partielle familiale ou acquise (syndrome de Barraquer-Simmons) confirmée chez les adultes ou enfants âgés de 12 ans et plus et chez lesquels les traitements standards n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique suffisant.
Le nombre de patients atteints de lipodystrophie en France, inférieur à la population cible de Myalepta, est estimé entre 100 et 200 patients. Myalepta constitue une option de traitement pour traiter les complications métaboliques des patients atteints de lipodystrophie généralisée avec un déficit en leptine et est dans l’attente de confirmation ou d’infirmation de l’avis de la commission de la Transparence pour les lipodystrophies partielles avec un déficit en leptine.

La métréleptine est un analogue recombinant de la leptine humaine qui en reproduit les effets : satiété, fonction immunitaire, métabolisme glucido-lipidique… La carence en leptine, qui est principalement sécrétée au niveau du tissu adipeux, serait au moins en partie responsable des troubles métaboliques généralement observés dans les lipodystrophies.
La dose journalière recommandée de Myalepta est adaptée peu à peu et est fonction du poids corporel (dose journalière maximale au-dessus de 40 kg : 10 mg).
Le flacon doit être conservé au réfrigérateur et en être sorti 10 minutes avant la reconstitution.
Myalepta est administré par voie sous-cutanée dans l’abdomen, la cuisse ou le haut du bras. L’injection peut être pratiquée par le patient lui-même ou par un aidant à condition d’avoir bénéficié d’une formation à la reconstitution du produit et à la technique d’injection.

Les effets indésirables les plus fréquents de Myalepta sont une hypoglycémie, une perte de poids, des troubles gastro-intestinaux (douleurs abdominales, nausées, baisse de l’appétit), des céphalées, une alopécie, des ménorragies, de la fatigue et une réaction au point d’injection.
SMR important ; ASMR mineure (ASMR IV) dans la lipodystrophie généralisée et absence d’ASMR (ASMR V) dans la lipodystrophie partielle.
Myalepta 3 mg, poudre pour solution injectable, boîtes de 1 et de 30 flacon(s)
Myalepta 5,8 mg, poudre pour solution injectable, boîtes de 1 et de 30 flacon(s)
Myalepta 11,3 mg, poudre pour solution injectable
Remboursement à 100%
Liste 1
Prescription hospitalière, initiale et renouvellement, réservée aux spécialistes en pédiatrie ou en endocrinologie, diabétologie et nutrition