Hemlibra, dans l’hémophilie A

En particulier les patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII et chez les patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII.
Hemlibra peut être utilisé à tout âge.
L’hémophilie A est une maladie hémorragique héréditaire liée au déficit ou à l’absence du facteur VIII de la coagulation.
La population cible d’Hemlibra est estimé entre 1620 et 2090 patients.
L’emicizumab est un anticorps monoclonal humanisé bispécifique qui imite la fonction coagulatrice du facteur VIII. La liaison de l’emicizumab au facteur IXa et au facteur X permet de restaurer la fonction du facteur VIIIa, nécessaire à une hémostase efficace.
La posologie recommandée est constituée d’une dose de charge de 3 mg/kg une fois par semaine durant quatre semaines, suivie d’une dose d’entretien de 1,5 mg/kg une fois par semaine, 3 mg/kg toutes les deux semaines ou 6 mg/kg toutes les quatre semaines.
La solution est administrée par voie sous-cutanée dans l’abdomen ou les parties supérieures externes des bras et cuisses par un professionnel de santé. Un aidant ou le patient (à partir de l’âge de 7 ans) lui-même pourront pratiquer les injections à condition de bénéficier d’une formation et que le médecin considère cela approprié.

Les effets indésirables les plus fréquents sont les réactions au site d’injection, les arthralgies et les céphalées. Les effets indésirables les plus graves mais peu fréquents sont la survenue d’épisodes de microangiopathie thrombotique et d’événements thrombotiques dont la thrombose du sinus caverneux et la thrombose des veines supérieures concomitante à une nécrose cutanée.
Hemlibra se conserve au réfrigérateur. Il est possible de conserver les flacons à température ambiante (< à 30°C) pendant une durée maximale de 7 jours, qui peut être entrecoupée de périodes où le produit est remis au réfrigérateur tant que la durée cumulée n’excède pas 7 jours. Une fois la solution transférée dans la seringue, elle doit être injectée immédiatement.
SMR important et ASMR important (ASMR II).
Hemlibra 30 mg/ml, flacon de 1 ml
Hemlibra 150 mg/ml, flacon de 0,4 ml
Hemlibra 150 mg/ml, flacon de 0,7 ml
Hemlibra 150 mg/ml, flacon de 1 ml
Remboursement à 100 %
Liste I
Prescription hospitalière