Onpattro, dans l’amylose à transthyrétine héréditaire

La population cible de ce médicament orphelin est estimée au maximum à 500 patients. Le patisiran est un ARN interférent qui aurait pour objectif d’induire la dégradation de l’ARNm codant la protéine transthyrétine. C’est un traitement de première intention qui vient s’ajouter à Vyndaqel (tafamidis).   La posologie recommandée d’Onpattro est de 300 µg par kg de poids corporel, administrés par perfusion intraveineuse une fois toutes les trois semaines. La posologie maximale recommandée, pour les patients de poids ≥ à 100 kg, est de 30 mg. Onpattro est administré par un médecin ou une infirmière en goutte à goutte par perfusion intraveineuse, généralement sur une durée de 80 minutes. L’administration peut être envisagée à domicile.   Onpattro se conserve au réfrigérateur mais peut être conservé à température ambiante (jusqu’à 25°C) pendant 14 jours au maximum. Les principaux effets indésirables les plus...