Thérapie génique : une nouvelle avancée contre la neuropathie optique de Leber

La neuropathie optique de Leber (NOHL) est une maladie rare et héréditaire qui peut entraîner une perte de vision progressive, voire la cécité. Cependant, une lueur d’espoir se profile à l’horizon grâce à une avancée récente en thérapie génique.  La thérapie génique, un espoir pour les patients atteints de maladies génétiques La NOHL est causée par des mutations génétiques spécifiques qui affectent les mitochondries. Les dommages mitochondriaux conduisent à une dégénérescence des cellules rétiniennes, ce qui entraîne une perte de vision. Jusqu’à récemment, il n’existait aucun traitement spécifique pour cette maladie débilitante. Cependant, GenSight Biologics, en collaboration avec l'Institut de la Vision et l'Hôpital des XV-XX, a mis au point une thérapie génique inédite pour traiter la neuropathie...